Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes

Veronica Soto A., Daniela Cortez S., Macarena González S.

Resumen


El desarrollo de aloanticuerpos neutralizantes anti-factor VIII en hemofilia A es la complicación más seria relacionada al tratamiento. La inducción de tolerancia inmune (ITI) o inmunotolerancia es el único tratamiento que erradica inhibidores, permitiendo utilizar nuevamente factor VIII para el tratamiento o profilaxis de eventos hemorrágicos.

Objetivo: reportar la experiencia en niños sometidos a inmunotolerancia en la red pública del país.

Pacientes y Método: Análisis retrospectivo y descriptivo de 13 niños con Hemofilia A severa e inhibidores persistentes de alto título, que recibieron ITI y seguimiento completo. Se utilizó concentrado de FVIII plasmático en dosis de 70-180 UI/Kg/diarias, definiendo éxito como la negativización del inhibidor y recuperación de la vida media del FVIII. Resultados expresados en media (rango).

Resultados: En 13 pacientes se identificó el inhibidor, a una edad de 17,6 meses (2-48), tras 35,2 días (9-112) de exposición a FVIII. Once pacientes (84,6%) recuperaron la vida media del FVIII, tras 49,6 meses (26-70) de tratamiento. En los pacientes que respondieron, el título del inhibidor se negativizó en 7,3 meses (1-20).

Conclusiones: En niños con hemofilia A e inhibidores persistentes de alto título, la ITI tiene un elevado éxito. Dado que el tiempo de respuesta es variable, la inmunotolerancia debe ser personalizada.


Soto A. V, Cortez S. D, González S. M. Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes. Rev Chil Pediatr. 2020;91(2): 232-238. Disponible en: doi:10.32641/rchped.v91i2.1364 [Accessed 28 may. 2020].
Soto A., V., Cortez S., D., & González S., M. (2020). Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes. Revista Chilena de Pediatría, 91(2), 232-238. doi:http://dx.doi.org/10.32641/rchped.v91i2.1364


DOI: http://dx.doi.org/10.32641/rchped.v91i2.1364